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#130

深入淺出–CRISPR基因編輯技術醫治地中海貧血的成功例子

薯仔聞茱莉 薯仔聞茱莉
Jan 6, 2021 467 3 Mins Read
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No Plagiarism!VhNWWv8YxAm3QFADo2Waposted on PＥNAＮＡ

鐮刀型紅血球疾病Sickle Cell Disease (SCD)和輸血依賴型地中海貧血症Transfusion-dependent β-thalassemia (TDT)是兩款基因變異所致的遺傳病。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ5mpXepa3ma
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡumDizPLpAF
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡaLWID5Eg8m
這兩種遺傳病的患者，必須經常透過輸血來抵抗疾病牽伸出的各種問題。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡn0N1c5cQi8
除為生活帶來不便外，經常輸血亦會導致血液的鐵含量增加，血鐵過高可引致器官衰竭。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡvinLW3425v
現時雖有各種手段可減低血液的鐵含量，但有不少患者依然受著血鐵過高引致的問題困擾。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ5KjgbjJIXQ
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡAkAiekrbzr
（圖2）Globin蛋白是構成紅血球的主要蛋白質，共有α、β、 γ三種。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡrFJpQfaYrm
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡp4Y3ZasXtu
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡuuroQowqpb
而βGlobin蛋白的基因變異就是造成SCD及TDT疾病的主因，導致紅血球沒法正常輸送氧氣到各身體部份。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ9iZnstCSwK
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ09UFl9BIob
當我們還在母體內的時候，紅血球是以兩條α兩條γ Globin蛋白的方式組成。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡqOkJs4y5iF
但出世後的三個月左右，紅血球便會以兩條α兩條β Globin蛋白的方式組成，逐漸取代兩條α兩條γ。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡtJZV7gOhlG
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡACCnppiMCQ
基於SCD及TDT的問題是出自在βGlobin蛋白上，所以患者嬰兒頭三個月的時候並不會出現病徵。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ4DbIGwLq75
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡnvU6dhkMzz
（圖3）SCD及TDT的問題純粹是出自在βGlobin蛋白的變異，但他們的α及γGlobin蛋白實情是並沒有問題。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ8CN86LTmfN
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ9wONvv84zT
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡztU1Hx4YVQ
如果能找出方法驅使他們的身體製作用α及γGlobin蛋白以成的紅血球，那豈不是治病良方?471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ7UZPlUsXKR
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡqUqZQsOJKi
各種證據均指出，促使紅血球以2α2β方式呈現是源自於一隻名為BCL11A的蛋白質。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡmnhJTQ5tl5
因此，科學家及醫生們嘗試利用CRISPR基因編輯技術整走BCL11A蛋白質，希望以2α2γ的方式根治為SCD及TDT疾病（Ref1)。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡr3YkZEPUqK
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡyGe2Hux0kz
CRISPR基因編輯技術延伸閱讀：471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡPvSavazVhL
https://www.penana.com/article/465369471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡEtTHAEYeRZ
https://www.penana.com/article/465345471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ3hrRYr81n6
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡUVuge2WOOq
（圖4）整個過程的簡要為：471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡVPWT93odM8
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡxCwiawlLY4
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡxJGeSirbgJ
首先促使病人血液充滿製作血細胞的幹細胞，繼而從血液中提取適合的幹細胞。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ8xZpPUVZrE
在實驗室內，利用CRISPR技術對製作BCL11A蛋白質的基因進行切割，471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡM0mWNHmtEm
大幅度減低造血幹細胞製作BCL11A蛋白質的能力。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡJsz2LUG0RF
最後再將基因編輯過的造血幹細胞注入在病人已被醫藥方式清除大部份幹細胞的骨髓內。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ3AkptELdQv
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡl3oeE24EMn
（圖5）圖中分別為兩名病人手術後的數據。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡE3smxZv9Ym
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡTBLwbOS8s7
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡRLLwzk72Fh
藍色區域為2α2γ紅血球，綠色及紫色區域為2α2β紅血球。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡMD4ibsMTn0
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡm7epUj4qkf
經過手術後， 2α2γ紅血球數量大升，而最振奮人心的是兩名病人手術後再也不用進行任何輸血(暫時所知時段為病人手術後的18個月)，其間的副作用一律均被順利治癒。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡDIAaWT7DgE
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡpBVAaZy8fS
CRISPR技術一直有著垢病有機會對預期以外的基因進行編輯，但此研究並沒有觀察得到出現此情況。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡxYRU0uAebC
而陸續至少有六名病人進利了一模一樣的手術，暫時所得的數據與文章一致。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡZkjKkpzCNK
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡefYWCdBvmW
由此可以預見得到，CRISPR技術將會陸續成為醫治遺傳病的主流。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ3b82J7aS0v
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ8IBXbxefs3
如果想我快啲出文的話，請入去Penana網站科普專欄–薯不揀單俾一個like以及Bookmark，這對我非常之重要。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡGmewd0xxCc
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡAcJNtH0kIh
Link: https://www.penana.com/story/66244/%E7%A7%91%E6%99%AE%E5%B0%88%E6%AC%84-%E8%96%AF%E4%B8%8D%E6%8F%80%E5%96%AE/toc471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡOIfKPw7eQ3
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡeicCMbTuVW
同時亦可以在Penana網站裡按「買一嚿/半嚿薯仔」，以課金的方式推動我繼續搜羅資料寫文，多謝。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡkRSMVtUH1m
471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡQTv7bkwErZ
Link:471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡwerVSh9qdT
https://www.penana.com/user/27349/%E8%96%AF%E4%BB%94%E8%81%9E%E8%8C%B1%E8%8E%89/portfolio471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡctyejMvtNA
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有興趣接收科學資訊的話，歡迎follow IG: potatopigtongue。471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡ56hrUIFy8N
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https://www.instagram.com/potatopigtongue/471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡpMqYVzCovi
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Ref1:https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2031054471Please respect copyright.ＰＥＮＡＮＡn5Q377nd3X

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Table of Contents
#0 Intro
#1 <<DNA資料庫與維穩的關係>>
#2 <<武肺疫苗在動物身上成功製造對抗D614G變種的抗體>>
#3 <<一圖解釋武肺最新變種（D614G）的威力>>
#4 <<武肺由來的進一步推論>>
#5 <<深入淺出–光合作用在植物體外的應用>>
#6 <<（硬核）武肺病毒起源的最新研究>>
#7 <<武漢肺炎為第三國家帶來麻疹疫苗收阻的負面影響>>
#8 <<深入淺出–應用CRISPR基因編輯技術醫治眼疾>>
#9 <<深入淺出–武漢肺炎病毒SARS-Cov2的基礎知識>>
#10 <<深入淺出–回應武漢肺炎病毒為生化武器或與愛滋病毒有關的言論>>
#11 <<深入淺出Bacteria/Virus細菌和病毒 (肺癆肺炎的差別)>>
#12 <<深入淺出Gluten麩‌>>
#13 <<深入淺出CRISPR基因編輯技術>>
#14 <<抵抗武肺的黑馬–人造抗體>>
#15 <<深入淺出–植物嫁接領域(Grafting)的突破>>
#16 <<抵抗武肺的另一隻黑馬–老藥新用(Drug repurposing)>>
#17 <<深入淺出-費城染色體>>
#18 <<深入淺出–抵擋蝗蟲的最新研究>>
#19 <<深入淺出–流感針免疫效果並不長久的原因>>
#20 << 深入淺出-草泥馬為人類帶來的貢獻>>
#21 <<深入淺出–武肺會否在急凍雞翼上大量繁殖>>
#22 <<深入淺出–生吃牛肉的潛在風險>>
#23 <<深入淺出–中國兩隻臨床Phase3中疫苗的潛在反效果>>
#24 深入淺出–腋下異味的來源
#25 深入淺出–植物的「體味」
#26 深入淺出–女性相對上易肥的原因
#27 深入淺出–新陳代謝對於癌細胞的影響（一）
#28 深入淺出–基因改造蚊子
#29 深入淺出–膀胱如何避免受到尿液致病細菌感染
#30 深入淺出–免疫治療(Immunotherapy)手段醫治癌症
#31 深入淺出–以免疫治療(Immunotherapy)手段醫治癌細胞(二)
#32 深入淺出–大麥的重金屬鎘含量(Cadmium)
#33 深入淺出–啡色脂肪
#34 深入淺出–為何熱紅豆沙食起上來會比凍紅豆沙感覺更甜
#35 深入淺出–皮膚傷口不留疤痕的研究
#36 深入淺出–鋰電池及橙皮
#37 深入淺出–建構人造腸道厚膜的藥物
#38 深入淺出–利用細菌蛋白質提取稀土金屬
#39 深入淺出–俄國神經毒素Novichok
#40 深入淺出–無病無痛的話，人類是否會永生？
#41 深入淺出–改變ABO血型
#42 深入淺出–實驗室培植牛肉
#43 深入淺出–治理暗瘡的新方向
#44 深入淺出–免疫治療(Immunotherapy)手段醫治癌症(3)
#45 公務繁忙，停更1-2天。 週末會補更。
#46 深入淺出–體外培植腸道
#47 深入淺出–改造酵母以作製藥用途
#48 深入淺出–利用家庭電器散發熱力的發電可能性
#49 深入淺出–人工降雨
#50 深入詳談–閻麗夢武漢肺炎學術文章
#51 深入淺出–以化學角度審視吶喊名畫
#52 深入淺出–精準控制液體流動的手段
#53 深入淺出–量度紫外線的衣服
#54 深入淺出–歐洲令人「意想不到」的對抗癲狗症手法
#55 深入淺出–睡眠的重要性
#56 深入淺出–睡眠幫助大腦移除有害代謝物的機制
#57 深入淺出–外來物種對本土生態的影響
#58 深入淺出–白色蘑菇上的啡點
#59 深入淺出–抗生素為人類與細菌的戰場
#60 深入淺出–不會變啡的白蘑菇
#61 深入淺出–貓隻會否因為捕捉老鼠而患上鼠疫
#62 深入淺出–飲茶導致皮質醇下降的研究
#63 深入中出–做運動有助減肥的科學根據
#64 深入淺出–運動後短期內應否進食
#65 深入淺出–雀鳥糞便並不簡單
#66 月球和月餅兩者之間的關係
#67 深入淺出–自然順產及剖腹取子的其中一道分別
#68 深入淺出–侵侵治理武肺的藥物名單
#69 深入淺出–牙膏內為何會添加氟化物？
#70 深入淺出–假蛋智破犯人
#71 深入淺出–為何有時候落鹽到甜味食物後反而會覺得更甜
#72 深入淺出–吸煙與肺癌的關係
#73 深入淺出–食魚會使人變得更聰明?
#74 深入淺出–武肺快速檢測方法的最新進展
#75 牛津大學新冠病毒疫苗測試者的護士確診染病，代表甚麼？
#76 深入淺出–刷牙的重要性
#77 深入淺出–攝取食用纖維的重要性
#78 深入淺出–牛究竟天生有沒有角？
#79 深入淺出–能夠對抗紫外線照射的生物
#80 深入淺出–瀕危物種海南長臂猿
#81 深入淺出–油脂在細胞裡的功用
#82 深入淺出–日常的心臟究竟攝取哪一種營養
#83 深入淺出–點解瘦削運動員都能夠跑畢馬拉松全程？
#84 深入詳談–點解瘦削運動員都能夠跑畢馬拉松全程？(3)
#85 深入淺出–點解瘦削運動員都能夠跑畢馬拉松全程？（2）
#86 深入淺出–阿斯匹靈與化療藥物並用的研究
#87 深入淺出–利用污水調查人口社會狀況
#88 深入淺出–關於非洲豬瘟病毒的一項研究
#89 深入淺出–壓力時候體溫會升高
#90 深入淺出–生酮飲食對人體的其中一種影響
#91 深入淺出–武漢肺炎病毒D614G變種
#92 深入淺出–新「器官」tubarial glands的發現
#93 深入淺出–天然基因變異造就出對人體更為健康的豌豆
#94 深入淺出–免疫治療(Immunotherapy)手段醫治癌症(4)
#95 深入淺出–殺蟲劑會否對益蟲造成不良影響？
#96 深入淺出–肛門塞藥的最新一道研究
#97 深入淺出–以中性pH7的方式染髮
#98 深入淺出–跳躍掠針蟻
#99 深入淺出–關於耳垢的一道研究
#100 深入淺出–體外細胞培植的醫療用途(1)
#101 深入淺出–基因變異是否癌細胞形成的決定因素?
#102 深入淺出–陽光及水深對海洋生物基因構造的影響
#103 深入淺出–用西醫科學角度審視中藥藥材(1)
#104 深入淺出–基因編輯技術的最新進展Prime Editing
#105 深入淺出–外置植入式輔助排尿器的研究
#106 深入淺出–前列腺癌到底可不可怕
#107 深入淺出–癌症藥物研究的奇效個案(1)
#108 深入淺出–從深海生物中發掘出抗真菌藥物
#109 深入淺出–利用受精雞蛋作癌細胞研究
#110 深入淺出–血燕及白燕的分別
#111 深入淺出–脫髮與免疫系統的關係
#112 深入淺出–非洲大象每日流幾多汗水？
#113 深入淺出–全球變暖反而使樹葉提前變黃
#114 深入淺出–低卡路餐單對化療的影響
#115 深入淺出–細菌能否用來釀酒？
#116 深入淺出–火星的氧氣供應問題
#117 深入淺出–動物過冬的一道奇謀
#118 深入淺出–熊貓渡過寒冬的一道妙計
#119 深入淺出–流感疫苗的重要發展
#120 深入淺出–排放到大海的塑膠粒
#121 深入淺出–林鄭注射輝瑞/科興疫苗的最壞後果
#122 深入淺出–便利糖尿病人的一道研究
#123 深入淺出–塑膠垃圾對駱駝的禍害
#124 深入淺出–REGN武肺人造抗體的中期報告
#125 深入淺出–延壽藥物的研究(一)
#126 深入淺出–腸道細菌與大腸癌
#127 深入淺出–針對新陳代謝來醫治癌症(一)
#128 深入淺出–兩款國產滅活疫苗的分別及其反思
#129 深入淺出–腸道細菌對生長的影響（一）
#130 深入淺出–CRISPR基因編輯技術醫治地中海貧血的成功例子
#131 深入淺出–關於精子尾部的研究
#132 三十秒科學–六個月前的BB不應打冷震
#133 三十秒科學–啡色脂肪給他的意義
#134 三十秒科學–燒呀燒讓脂肪燒
#135 三十秒科學–誰可笑到最後
#136 三十秒科學–你敢唔敢食？
#137 三十秒科學–道高一呎，魔高一丈。
#138 三十秒科學–塞車到底是誰的錯？
#139 三十秒科學–蛇齋餅糉
#140 三十秒科學–貓草
#141 Moderna及輝瑞疫苗對抗英國及南非的武肺變種能力
#142 三十秒科學–瘧蚊
#143 三十秒科學–化療效果參差的其中一道原因
#144 三十秒科學–溫度及BMI對啡色脂肪的影響
#145 三十秒科學–細菌逆境求生的手段
#146 三十秒科學–控制肌肉重量的一隻蛋白酶
#147 三十秒科學–癌細胞轉移後所產生的變化
#148 三十秒科學–國王的木板
#149 三十秒科學–大芋在哪
#150 三十秒科學–自食其酸
#151 三十秒科學–大自然界的欺詐高手
#152 三十秒科學–癌症所導致的體重流失
#153 將兩款武肺疫苗各打一劑，是否可行？
#154 三十秒科學–化療的由來
#155 三十秒科學–癌細胞裡頭的油脂粒
#156 三十秒科學–牛年快樂
#157 三十秒科學–依靠運氣的科研辦法
#158 三十秒科學–透視癌細胞
#159 三十秒科學–脂肪酸對癌細胞的重要性
#160 三十秒科學–Royal Purple
#161 三十秒科學–腫瘤的周遭環境
#162 三十秒科學–癌細胞嗜糖的原因
#163 三十秒科學–中國武肺(Cansino)疫苗與牛津疫苗的方別
#164 分半鐘科學–缺氧對癌細胞的好處
#165 三十秒科學–降膽固醇藥
#166 三十秒科學–做運動能增強身體免疫力？
#167 三十秒科學–微生物大戰
#168 三十秒科學–乳癌細胞的結構
#169 三十秒科學–雙面人抗體
#170 三十秒科學–齋食蛋白質會否有肚腩？
#171 三十秒科學–被切除90%還有能力回復正常形狀及功能的器官
#172 三十秒科學–肝臟細胞共可分為三個區域
#173 三十秒科學–腸沾黏
#174 三十秒科學–為何北杏比南杏更具毒性？
#175 三十秒科學–自割
#176 三十秒科學–老鼠及兔仔會否流汗？
#177 三十秒科學–老鼠的習性
#178 三十秒科學–海洋溫度正循著上升還是下降的趨勢？
#179 三十秒科學–雞蛋出現雙黃是天然或是人為？
#180 三十秒科學–藍眼睛
#181 三十秒科學–黃金葡萄球菌的「黃金」
#182 三十秒科學–綠痰是否一定等於有細菌感染？
#183 三十秒科學–生病要戒口的理論推斷
#184 三十秒科學–身體細胞會否進行浪費舉動？
#185 三十秒科學–長頸鹿的奧袐
#186 三十秒科學–蘋果皮
#187 三十秒科學–細菌也懂得乘坐順風車
#188 三十秒科學–配以紫外光種植生菜
#189 三十秒科學–痴肥導致糖尿病的其中一道論述
#190 身體不適，休更三天
#191 三十秒科學–在沙漠生活的雀鳥
#192 三十秒科學–低溫加暴雨對企鵝的影響
#193 三十秒科學–心臟肥大
#194 三十秒科學–心臟肥大(2)
#195 三十秒科學–何解糖尿病會引致白內障？
#196 三十秒科學–談生酮飲食作癌症輔助治療的可行性
#197 三十秒科學–動物的步姿
#198 三十秒科學–頭髮幹細胞的三個階段
#199 三十秒科學–壓力大導致毛髮生長速度減慢
#200 三十秒科學–染色體自成一閣
#201 三十秒科學–癌症所導致的體重流失(2)
#202 三十秒科學–癌症所導致的體重流失(3)
#203 三十秒科學–癌症所導致的體重流失(4)
#204 三十秒科學–大哥哥......
#205 三十秒科學–雪亮的眼睛
#206 三十秒科學–癌細胞與免疫細胞之間的營養爭奪
#207 三十秒科學–喜馬拉雅山脈的紅色湖泊
#208 三十秒科學–1950年代地面核試對2020年的影響
#209 三十秒科學–運動為細胞帶來的其中一道影響
#210 三十秒科學–害蟲反制植物的防禦機制
#211 三十秒科學–藥物效果因人而異的其中一道解說
#212 三十秒科學–產後大出血
#213 三十秒科學–動物也懂得耕種？
#214 三十秒科學–銅之鍊金細菌
#215 三十秒科學–痴肥對癌症腫瘤生長的影響
#216 三十秒科學–脂肪細胞與糖份
#217 三十秒科學–攻擊細菌的病毒
#218 三十秒科學–細菌反制病毒的其中一道技倆
#219 三十秒科學–癌症醫療失敗個案
#220 三十秒科學–前哨淋巴結
#221 三十秒科學–粒線體分裂
#222 三十秒科學–咖啡果實紙漿
#223 三十秒科學–雀鳥的飛行里數
#224 三十秒科學–預測產嬰日
#225 三十秒科學–班馬魚心跳
#226 三十秒科學–又食又拎的採花賊
#227 三十秒科學–母乳餵哺對嬰兒的其中一道影響
#228 三十秒科學–利用腦電波書寫英文字
#229 三十秒科學–母乳含抵抗病毒細菌的成份
#230 三十秒科學–人之初、性本善？
#231 三十秒科學–世界上究竟是人多還是雀鳥多？
#232 三十秒科學–利用藥物抑制食慾以作對抗癡肥
#233 三十秒科學–癌細胞也會自肥？
#234 三十秒科學–種樹是否一定能夠減低大氣二氧化碳含量？
#235 (更正)三十秒科學–種樹是否一定能夠減低大氣二氧化碳含量？
#236 三十秒科學–細胞自噬
#237 三十秒科學–Natural Killer Cell
#238 三十秒科學–癌細胞逃避NK cell侵襲的一道手段
#239 三十秒科學–輝瑞疫苗應對武肺變種的能力
#240 三十秒科學–RNA亦可以表達在細胞表面上
#241 三十秒科學–不要看少秀珍菇
#242 三十秒科學–潛伏在另一器官的癌細胞
#243 三十秒科學–基因突變對細胞的影響力（一）
#244 三十秒科學–基因突變對細胞的影響力（二)
#245 三十秒科學–鼻噴式武肺人造抗體
#246 三十秒科學–注射mRNA疫苗後所產生的體內抗體
#247 三十秒科學–mRNA疫苗的初心（一）
#248 三十秒科學–mRNA疫苗的初心（二）
#249 三十秒科學–爆炸糖的原理
#250 重要公告
#251 (科學薯片)基因改造蕃茄
#252 (科學薯片)植物逆境自強的手段
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